Gene Therapy and Oligonucleotide Compendium - Volume 1
Příručky | 2020 | SCIEXInstrumentace
Analýza jednonukleotidových polymorfismů (SNP) a mutací v DNA je klíčová pro genetické studie, farmakogenetiku a diagnostiku genetických onemocnění. Schopnost rychle a přesně detekovat jednotlivé báze usnadňuje výzkum dědičných onemocnění, personalizovanou medicínu a forenzní aplikace.
Studie představuje použití GenomeLab™ SNPStart kitu pro provádění single-base primer extension (SBE) následovaného kapilární elektroforézou s laserovou fluorescenční detekcí (CE-LIF) na platformě GeXP. Cílem je demonstrovat:
Nejprve proběhla multiplexní PCR (následné očištění produktu exo-SAPem nebo sloupcovou metodu). Jako primery pro detekci SNP byly navrženy krátké sondy obklopující cílové báze. Sekvenční primer extension s fluorescenčně značenými terminátory (C, T, A, G) se prováděla ve 10µl reakci pomocí SNPStart master mixu. Po enzymatické inaktivaci volných terminátorů se produkt zředil a na deset kapilár GeXP se aplikoval run metodou SNP-1. Systém GeXP s LIF detekcí poskytl automatizovaný sběr dat a analýzu signálů.
Vyváženost signálů heterozygotních alel ve dvojici dosahovala průměrného poměru 1:1,6. V multiplexu 10 plex se frekvence správné typizace pohybovala nad 99 %. Testováno bylo více panelů včetně 10‐plexu a panelů mutací cystických fibróz, a to jak z DNA vyčištěné standardními kitovými metodami, tak z WGA DNA. Proces byl plně automatizován a umožnil analyzovat až 960 vzorků na jedné 96-jádrové destičce.
GenomeLab™ SNPStart kit ve spojení s CE-LIF na GeXP systému nabízí rychlou, přesnou a vysoce multiplexní metodu pro analýzu SNP a mutací. Díky kompletnímu řešení v jedné sadě se značně zjednodušuje workflow a zvyšuje propustnost i reprodukovatelnost výsledků.
LC/TOF, LC/HRMS, LC/MS, LC/MS/MS, LC/QTRAP, Kapilární elektroforéza
ZaměřeníKlinická analýza
VýrobceSCIEX
Souhrn
Význam tématu
Analýza jednonukleotidových polymorfismů (SNP) a mutací v DNA je klíčová pro genetické studie, farmakogenetiku a diagnostiku genetických onemocnění. Schopnost rychle a přesně detekovat jednotlivé báze usnadňuje výzkum dědičných onemocnění, personalizovanou medicínu a forenzní aplikace.
Cíle a přehled studie / článku
Studie představuje použití GenomeLab™ SNPStart kitu pro provádění single-base primer extension (SBE) následovaného kapilární elektroforézou s laserovou fluorescenční detekcí (CE-LIF) na platformě GeXP. Cílem je demonstrovat:
- možnost multiplexní analýzy až 10 SNP v jednom cyklu,
- rovnoměrnost a vyváženost signálů heterozygotních alel,
- vysokou přesnost a reprodukovatelnost (>99% správné typizace),
- kompatibilitu s různými zdroji DNA včetně WGA.
Použitá metodika a instrumentace
Nejprve proběhla multiplexní PCR (následné očištění produktu exo-SAPem nebo sloupcovou metodu). Jako primery pro detekci SNP byly navrženy krátké sondy obklopující cílové báze. Sekvenční primer extension s fluorescenčně značenými terminátory (C, T, A, G) se prováděla ve 10µl reakci pomocí SNPStart master mixu. Po enzymatické inaktivaci volných terminátorů se produkt zředil a na deset kapilár GeXP se aplikoval run metodou SNP-1. Systém GeXP s LIF detekcí poskytl automatizovaný sběr dat a analýzu signálů.
Hlavní výsledky a diskuse
Vyváženost signálů heterozygotních alel ve dvojici dosahovala průměrného poměru 1:1,6. V multiplexu 10 plex se frekvence správné typizace pohybovala nad 99 %. Testováno bylo více panelů včetně 10‐plexu a panelů mutací cystických fibróz, a to jak z DNA vyčištěné standardními kitovými metodami, tak z WGA DNA. Proces byl plně automatizován a umožnil analyzovat až 960 vzorků na jedné 96-jádrové destičce.
Přínosy a praktické využití metody
- Vysoká propustnost: multiplex až 10 SNP v jedné reakci.
- Snížení potřebných vzorků: od 1 fmol templátu.
- Automatizace: minimální rukovní zásah, kompatibilita s různými platformami pro izolaci DNA.
- Flexibilita: snadné úpravy stringence výběru a analýzy.
- Kompatibilita s WGA DNA a různými zdroji vzorků.
Budoucí trendy a možnosti využití
- Rozšíření multiplexního formátu nad 10–plex za využití optimalizovaných primerových mixů.
- Integrace s real-time SNP detekcí a NGS validací.
- Aplikace ve screeningových panelech pro personalizovanou medicínu a farmakogenomiku.
- Důraz na vylepšení chemické modifikace primerů a terminátorů pro zvýšení citlivosti.
Závěr
GenomeLab™ SNPStart kit ve spojení s CE-LIF na GeXP systému nabízí rychlou, přesnou a vysoce multiplexní metodu pro analýzu SNP a mutací. Díky kompletnímu řešení v jedné sadě se značně zjednodušuje workflow a zvyšuje propustnost i reprodukovatelnost výsledků.
Reference
- GenomeLab SNPStart User Manual, Beckman Coulter
- In‐Field Evaluation of GenomeLab™ GeXP System for High‐Throughput SNP Genotyping, Beckman Coulter Application Note
Obsah byl automaticky vytvořen z originálního PDF dokumentu pomocí AI a může obsahovat nepřesnosti.
Podobná PDF
Advanced Therapeutic Medicinal Products: Adeno-associated Virus (AAV)
2021|Waters|Ostatní
Advanced Therapeutic Medicinal Products: Adeno-associated Virus (AAV) The Promise of Viral Vector Gene Therapy using AAV 7000 Monogenic Diseases 20 of 22 4 Years Children with spinal muscular atrophy (SMA) given the ability to thrive with Zolgensma® (AAV) at 91%…
Klíčová slova
aav, aavglossary, glossarybioprocess, bioprocessmapping, mappingcapsid, capsiddiscovery, discoverygene, generegulatory, regulatorydevelopment, developmentspecifications, specificationstherapy, therapyvirus, virusadeno, adenoexpression, expressiontransduction
Genome Sizing Methodology for Genome Integrity Analysis of Adeno-Associated Viruses (AAV)
2020|SCIEX|Aplikace
Genome Sizing Methodology for Genome Integrity Analysis of Adeno-Associated Viruses (AAV) Jane Luo, Tingting Li, Fang Wang, Sahana Mollah, Handy Yowanto SCIEX, Brea, California Introduction Adeno-associated virus (AAV) is a small (25-nm) virus that is composed of a non-enveloped icosahedral…
Klíčová slova
aav, aavgenome, genomebenzonase, benzonaseintact, intactsize, sizepartial, partialagarose, agaroseproteinase, proteinasedenaturing, denaturingcapsids, capsidstreated, treatedsmall, smallblot, blotfiltrate, filtrateimpurities
Sensitive AAV Capsid Protein Impurity Analysis by CE Using Easy to Label Fluorescent Chromeo Dye P503
2019|SCIEX|Aplikace
Sensitive AAV Capsid Protein Impurity Analysis by CE Using Easy to Label Fluorescent Chromeo Dye P503 Marcia Santos; SCIEX, Brea, California Introduction AAV or Adeno associated virus (Figure 1) is a popular class of gene therapy delivery vehicle used mostly…
Klíčová slova
lif, lifsds, sdscapsid, capsidaav, aavdetection, detectiontherapy, therapydye, dyebuffer, bufferheat, heatfluorescent, fluorescentscheme, schemeelectrophoresis, electrophoresisattributed, attributedpyrilium, pyriliumproteic
Purity Analysis of Adeno-Associated Virus (AAV) Capsid Proteins using CE-LIF Technology
2019|SCIEX|Aplikace
Purity Analysis of Adeno-Associated Virus (AAV) Capsid Proteins using CE-LIF Technology Tingting Li, Handy Yowanto, Sahana Mollah SCIEX, Brea, CA Introduction Adeno-associated virus (AAV) is one of the most commonly used gene delivery vehicles in gene therapeutics. It is made…
Klíčová slova
aav, aavlif, lifsds, sdscapsid, capsidviral, viralvirus, viruspurity, purityadeno, adenodye, dyemigration, migrationlabeling, labelingsensitivity, sensitivityproteins, proteinsrsd, rsddodecyl